Une étude menée par le professeur Sébastien Levesque durant ses études postdoctorales à l’Hôpital pour enfants de Boston et à la Harvard Medical School a permis le développement d’une approche novatrice qui permettrait de réécrire de longues séquences d’ADN dans les cellules humaines : le Prime assembly.

Publiée dans la prestigieuse revue Nature, cette technologie d’édition génétique permet d’assembler et d’intégrer avec précision de grands fragments d’ADN dans le génome humain.

« Nous sommes capables d’assembler des fragments d’ADN in vitro depuis longtemps. Mais là, c’est la première fois que nous pouvons le faire directement dans des cellules humaines. Nous sommes en mesure d’assembler plusieurs fragments à un endroit spécifique du génome », explique le professeur Sébastien Levesque, professeur adjoint à la Faculté de médecine et chercheur au Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval.

Cette technologie présente un fort potentiel pour le développement de nouveaux traitements contre certaines maladies causées par des anomalies dans l’ADN. En réécrivant avec précision certaines séquences génétiques, les scientifiques pourraient corriger ces anomalies et rétablir le fonctionnement normal des cellules.

Des applications prometteuses pour les maladies génétiques et le cancer

En permettant l’intégration ciblée de longues séquences d’ADN dans des cellules humaines, le Prime assembly ouvre la voie à de nouvelles approches thérapeutiques pour plusieurs maladies d’origine génétique.

Contrairement aux techniques actuelles, cette nouvelle méthode pourrait faciliter l’intégration ciblée de gènes thérapeutiques ou d’autres séquences d’ADN de plus grande taille dans certaines cellules d’intérêt thérapeutique. L’une des applications les plus prometteuses concerne les maladies génétiques affectant les cellules sanguines. Pour certaines de ces maladies rares, le gène responsable est dysfonctionnel ou incomplet, ce qui complique le développement de traitements durables.

« Si un gène ne fonctionne pas dans les cellules sanguines, il peut affecter les globules blancs ou les globules rouges. Si nous sommes capables d’intégrer un transgène dans les cellules souches du sang, nous sommes capables, en théorie, de traiter certaines maladies génétiques », mentionne le professeur Levesque.

La technologie pourrait également trouver des applications en oncologie, notamment pour reprogrammer des cellules immunitaires afin qu’elles reconnaissent et éliminent plus efficacement les cellules cancéreuses, une approche déjà explorée dans certaines thérapies cellulaires de type CAR-T.

Bâtir un programme de recherche autour du Prime assembly

Premier auteur de l’article, le professeur Levesque a consacré une partie de ses études postdoctorales à l’Hôpital pour enfants de Boston au développement du Prime assembly sous la supervision du professeur Daniel E. Bauer, un pionier de la thérapie génique par édition du génome des cellules souches du sang.

Nouvellement chercheur au Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval, il poursuit aujourd’hui ses travaux afin de perfectionner cette technologie dans le cadre de son propre programme de recherche. La publication de ces travaux dans la prestigieuse revue Nature représente également une étape marquante de son parcours scientifique.

« Avoir une idée un peu folle et la publier quelques années plus tard dans Nature, c’est un rêve que je m’attendais peut-être à accomplir une fois dans ma vie, et il se réalise un peu plus tôt que prévu ! » souligne-t-il.

Le professeur Levesque souhaite maintenant poursuivre le développement du Prime assembly afin d’en élargir les possibilités et, à terme, favoriser son utilisation dans un contexte thérapeutique.

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