Jacques P. Tremblay a obtenu un B.Sc. en Biochimie de l’Université McGill en 1970, et un doctorat en Neurosciences de UCSD (University of California in San Diego), en 1974. Il a été stagiaire postdoctoral au Laboratoire de Neurobiologie de l’Hôpital de l’Enfant-Jésus, de 1975 à 1976. Par la suite, il a fait toute sa carrière à l’Université Laval : professeur sous octroi de 1976 à 1981 dans le département d’Anatomie; professeur adjoint de 1981 à 1985; professeur titulaire à compter de 1985; directeur du département d’Anatomie de 1987 à 1997, et professeur titulaire de département de Médecine Moléculaire, de 2010 à maintenant. Il est présentement chercheur régulier de l’Axe de Neurosciences du Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval.

Développement d’un traitement pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)

La DMD est due à une mutation du gène codant pour la protéine dystrophine. Cette mutation entraîne une absence de cette protéine sous la membrane des fibres musculaires. Son laboratoire est renommé pour ses travaux sur la greffe de myoblastes normaux allogéniques comme traitement pour la DMD. Son essai clinique de Phase I pour cette thérapie a démontré que cette transplantation rétablit l’expression de cette protéine dans les fibres musculaires du patient. En 2006, le Dr. Tremblay a reçu le prix Henry-Friesen du Collège Royal de Médecine et de Chirurgie du Canada pour ses travaux sur cette thérapie. Son groupe poursuit actuellement un essai clinique de Phase I/II sur cette thérapie. De plus, son groupe utilise actuellement la technologie CRISPR/Cas9 pour corriger le gène de la dystrophine, en créant une délétion supplémentaire pour produire un exon hybride du gène de la dystrophie, qui non seulement rétablit l’expression de la dystrophine, mais produit une dystrophine qui a une structure normale.

Développement d’un traitement pour l‘Ataxie de Friedreich

Le groupe du Dr. Tremblay poursuit aussi des travaux de recherche sur l’Ataxie de Friedreich, depuis 2010. Cette maladie est due à une élongation de la répétition du trinucléotide GAA dans l’intron 1 du gène de la frataxine, ce qui réduit l’expression de cette protéine, menant à la mort des neurones et des cardiomyocytes qui induit des symptômes neurologiques et cardiaques. Son groupe a démontré que l’expression de la frataxine est augmentée en ciblant le promoteur de ce gène avec des protéines TALE-VP64. De plus, il a aussi démontré qu‘il est possible supprimer la répétition du trinucléotide en coupant avec le système CRISPR/Cas9 avant et après cette répétition.

Développement d’un traitement pour la maladie d’Alzheimer

Ce groupe utilise aussi la technologie CRISPR/Cas9 pour développer un traitement pour la maladie d’Alzheimer. Cette maladie est due au métabolisme anormal de la protéine APP (Amyloid Precursor Protein) qui entraîne la formation de peptides beta-amyloïdes qui forment des plaques. La formation de ces peptides peut être fortement réduite par la mutation A673T du gène APP observée dans une faible portion de la population de l’Islande. Le groupe du Dr. Tremblay a démontré que cette mutation pouvait être produite avec le système CRISPR/Cas9.

CHUL
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Tremblay JP, Chapdelaine P, Coulombe Z, Rousseau J

Transcription activator-like effector proteins induce the expression of the frataxin gene

Article de revue

Hum Gene Ther, 23 (8), 2012.

Résumé | Liens:

Skuk D, Goulet M, Tremblay JP

Transplanted myoblasts can migrate several millimeters to fuse with damaged myofibers in nonhuman primate skeletal muscle

Article de revue

J Neuropathol Exp Neurol, 70 (9), 2011.

Résumé | Liens:

Pichavant C, Gargioli C, Tremblay JP

Intramuscular Transplantation of Muscle Precursor Cells over-expressing MMP-9 improves Transplantation Success

Article de revue

PLoS Curr, 3 , 2011.

Résumé | Liens:

Skuk D, Goulet M, Paradis M, Tremblay JP

Myoblast transplantation: techniques in nonhuman primates as a bridge to clinical trials

Chapitre de livre

Soto-Gutierrez A, Navarro-Alvarez N, Fox I (Ed.): Methods in bioengineering : cell transplantation, p. 219-236, Norwood, MA, Artech House, 2011, ISBN: 9781608070152.

Skuk D, Tremblay JP

Intramuscular cell transplantation as a potential treatment of myopathies: clinical and preclinical relevant data

Article de revue

Expert Opin Biol Ther, 11 (3), 2011.

Résumé | Liens:

Rousseau J, Chapdelaine P, Boisvert S, Almeida LP, Corbeil J, Montpetit A, Tremblay JP

Endonucleases: tools to correct the dystrophin gene

Article de revue

J Gene Med, 13 (10), 2011.

Résumé | Liens:

Tremblay JP, Frederickson RM

Gene transfer using HACs: a key step closer to ex vivo gene therapy using autologous gene-corrected cells to treat muscular dystrophy

Article de revue

Mol Ther, 19 (12), 2011.

| Liens:

Pichavant C, Aartsma-Rus A, Clemens PR, Davies KE, Dickson G, Takeda S, Wilton SD, Wolff JA, Wooddell CI, Xiao X, Tremblay JP

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD

Article de revue

Mol Ther, 19 (5), 2011.

Résumé | Liens:

Tremblay JP, Skuk D, Frederickson R

Not an inside job: how can transplantation of relatively few exogenous satellite cells do what thousands of endogenous cells cannot?

Article de revue

Mol Ther, 19 (1), 2011.

| Liens:

Fakhfakh R, Michaud A, Tremblay JP

Blocking the myostatin signal with a dominant negative receptor improves the success of human myoblast transplantation in dystrophic mice

Article de revue

Mol Ther, 19 (1), 2011.

Résumé | Liens:

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Projets actifs

  • Correction with the Prime editing technology of point mutations responsible for Duchenne Muscular Dystrophy, du 2023-03-01 au 2024-02-29
  • Development of a CRISPR-powered instrument for specific, rapid and simple detection of emerging respiratory pathogens, du 2023-09-01 au 2025-08-31
  • Development of an AAV library, du 2022-04-01 au 2024-09-30
  • Développement de microdispositifs transdermiques peu invasifs pour l’administration d'acides nucléiques : vaccination et thérapie génique, du 2023-04-01 au 2024-03-31
  • In vivo correction by CRISPR PRIME editing of mutations responsible for Duchenne Muscular Dystrophy, du 2023-12-01 au 2026-11-30
  • Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Friedreich patient cells and in the YG8sR mouse model, du 2019-10-01 au 2024-09-30

Projets terminés récemment

  • Correction by CRISPR base editing of point mutations responsible for Duchenne Muscular Dystrophy, du 2020-06-01 au 2022-05-31
  • Correction of the c. 121 A to T mutation in the NKX6-2 gene by PRIME editing, du 2021-08-23 au 2022-08-22
  • Deciphering the role of DCIR in HIV-1 pathogenesis, du 2018-04-01 au 2023-03-31
  • Development of a rapid and simple test to detect the COVID-19 variants that can be used in remote areas and developing countries, du 2021-06-01 au 2022-05-31
  • Développement d’une thérapie génique pour l’ataxie de Friedreich, du 2021-05-31 au 2023-05-31
  • Directing cellular identity to move towards progenitor cell therapies, du 2013-04-01 au 2022-03-31
  • Génération de lignées isogéniques pour les mutations GNA11/BAP1 par « PRIME editing » comme modèles d’études du mélanome oculaire., du 2021-04-01 au 2022-03-31
  • Les cellules souches pluripotentes génétiquement corrigées comme thérapie pour l’epidermolyse bulleuse simplex, du 2022-04-01 au 2023-03-31
  • Phase I/II clinical trial of myoblast transplantation to Duchenne Muscular Dystrophy patients., du 2013-10-01 au 2022-03-31
  • PRIME editing correction of the T4709M mutation responsible for some cases of Ryanodine receptor type I-related myopathies, du 2021-07-01 au 2023-04-10
  • Utilisation de vésicules extracellulaires pour livrer les composants de la technologie d’édition du génome CRISPR/PRIME, du 2021-04-01 au 2022-03-31
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