J’ai joint le Centre de recherche du CHU et l’Université Laval en 1997 en tant que chercheur indépendant et professeur adjoint. J’avais effectué auparavant 4 années de stage postdoctoral aux États-Unis à l’Université Columbia (New-York), au Collège de médecine de Baylor (Houston) et à l’Hôpital du Mont-Sinaï (New-York). Précédemment, j’avais obtenu un doctorat en Immunologie de l’Université Pierre & Marie Curie en 1993 (Paris). Durant toutes ces années de formation, j’ai principalement travaillé en thérapie génique sur des applications spécifiques de maladies, et dans le développement de vecteurs viraux.

Épidermolyse bulleuse (EB)

L’épidermolyse bulleuse (EB) est une maladie génétique qui affecte environ 3/100 000 personnes (300 à 500 patients au Canada). EB est une affection cutanée héréditaire qui se caractérise par un décollement de la peau et/ou des muqueuses sous forme d’ampoules lors de frottements ou de traumatismes. Des carcinomes squameux se développent fréquemment au niveau des surfaces sujettes aux décollements de peau. Il existe plus de 20 types différents d’EB, appartenant à 4 groupes principaux : l’EB simple, l’EB dystrophique, l’EB jonctionnelle et le syndrome de Kindler. La gravité de la maladie va des formes peu sévères à très mutilantes, et dans certains cas, la maladie peut entraîner la mort du patient. L’EB est une maladie incurable, et les soins palliatifs sont l’unique solution proposée aux patients.

L’EB dystrophique récessive est causée par la mutation du gène COL7A1 codant pour le collagène de type VII qui forme les structures nécessaires (fibrilles d’ancrage) à l’adhérence entre le derme et l’épiderme. La thérapie génique est une approche thérapeutique envisageable pour les patients atteints de l’EB dystrophique récessive. Nous développons un programme de thérapie génique ex vivo de l’EB dystrophique dont le but ultime sera de greffer des patients avec de la peau reconstruite in vitro et dont les kératinocytes et les fibroblastes auront été corrigés. Nous étudions également les réversions (« thérapie génique naturelle ») qui peuvent apparaître à certains endroits chez les patients EB dans le but de pouvoir cultiver ces cellules in vitro et de fabriquer de la peau qui sera ensuite greffée sur les parties malades des patients.

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Ghani K, Cottin S, de Campos-Lima PO, Caron MC, Caruso M

Characterization of an alternative packaging system derived from the cat RD114 retrovirus for gene delivery.

Article de revue

J Gene Med, 11 (8), p. 664-9, 2009, ISSN: 1099-498X.

Résumé | Liens:

Cottin S, Ghani K, Caruso M

Bystander effect in glioblastoma cells with a predominant cytoplasmic localization of connexin43.

Article de revue

Cancer Gene Ther, 15 (12), p. 823-31, 2008, ISSN: 0929-1903.

Résumé | Liens:

Desy O, Carignan D, Caruso M, de Campos-Lima PO

Immunosuppressive effect of isopropanol: down-regulation of cytokine production results from the alteration of discrete transcriptional pathways in activated lymphocytes.

Article de revue

J Immunol, 181 (4), p. 2348-55, 2008, ISSN: 0022-1767.

Résumé | Liens:

Qiao J, Ghani K, Caruso M

Diphtheria toxin mutant CRM197 is an inhibitor of protein synthesis that induces cellular toxicity.

Article de revue

Toxicon, 51 (3), p. 473-7, 2008, ISSN: 0041-0101.

Résumé | Liens:

Ghani K, Cottin S, Kamen A, Caruso M

Generation of a high-titer packaging cell line for the production of retroviral vectors in suspension and serum-free media.

Article de revue

Gene Ther, 14 (24), p. 1705-11, 2007, ISSN: 0969-7128.

Résumé | Liens:

Lalonde A, Avila-Carino J, Caruso M, de Campos-Lima PO

Rescue of the immunotherapeutic potential of a novel T cell epitope in the Epstein-Barr virus latent membrane protein 2.

Article de revue

Virology, 361 (2), p. 253-62, 2007, ISSN: 0042-6822.

Résumé | Liens:

Qiao J, Moreno J, Sanchez-Perez L, Kottke T, Thompson J, Caruso M, Diaz RM, Vile R

VSV-G pseudotyped, MuLV-based, semi-replication-competent retrovirus for cancer treatment.

Article de revue

Gene Ther, 13 (20), p. 1457-70, 2006, ISSN: 0969-7128.

Résumé | Liens:

Caron MC, Caruso M

A nuclear localization signal in the matrix of spleen necrosis virus (SNV) does not allow efficient gene transfer into quiescent cells with SNV-derived vectors.

Article de revue

Virology, 338 (2), p. 292-6, 2005, ISSN: 0042-6822.

Résumé | Liens:

Germain E, Roullin VG, Qiao J, de Campos Lima PO, Caruso M

RD114-pseudotyped retroviral vectors kill cancer cells by syncytium formation and enhance the cytotoxic effect of the TK/GCV gene therapy strategy.

Article de revue

J Gene Med, 7 (4), p. 389-97, 2005, ISSN: 1099-498X.

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Roy V, Qiao J, de Campos-Lima P, Caruso M

Direct evidence for the absence of intercellular trafficking of VP22 fused to GFP or to the herpes simplex virus thymidine kinase.

Article de revue

Gene Ther, 12 (2), p. 169-76, 2005, ISSN: 0969-7128.

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Projets actifs

  • (FRSQ 85461) Le développement d’une thérapie génique efficace et sécuritaire pour l’épidermolyse bulleuse récessive dystrophique et jonctionnelle. , Subvention, Fonds de recherche du Québec - Santé, Réseaux thématiques de recherche, du 2019-04-01 au 2020-03-31
  • Centre de recherche du CHU de Québec - Université Laval, Subvention, Centre hospitalier universitaire de Québec - Université Laval, Centres de recherche affiliés, du 2017-01-01 au 2099-12-31
  • Centre de recherche sur le cancer, Subvention, Institutionnel - BDR, BDR - Centres de recherche reconnus, du 1996-05-01 au 2023-04-30

Projets terminés récemment

  • Feasability stuy on the production of skin substitutes from revertant gene corrected cells from DEB patients, Subvention, Epidermolysis Bullosa Medical Research Foundation, du 2018-04-25 au 2019-04-24
  • Gene therapy for junctional epidermolysis bullosa, Subvention, Le Grand Défi Pierre Lavoie, Subvention pour projet de recherche sur une maladie héréditaire orpheline, du 2018-10-01 au 2019-09-30
Information provenant du registre des projets de recherche de l'Université Laval