Jacques P. Tremblay a obtenu un B.Sc. en Biochimie de l’Université McGill en 1970, et un doctorat en Neurosciences de UCSD (University of California in San Diego), en 1974. Il a été stagiaire postdoctoral au Laboratoire de Neurobiologie de l’Hôpital de l’Enfant-Jésus, de 1975 à 1976. Par la suite, il a fait toute sa carrière à l’Université Laval : professeur sous octroi de 1976 à 1981 dans le département d’Anatomie; professeur adjoint de 1981 à 1985; professeur titulaire à compter de 1985; directeur du département d’Anatomie de 1987 à 1997, et professeur titulaire de département de Médecine Moléculaire, de 2010 à maintenant. Il est présentement chercheur régulier de l’Axe de Neurosciences du Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval.

Développement d’un traitement pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)

La DMD est due à une mutation du gène codant pour la protéine dystrophine. Cette mutation entraîne une absence de cette protéine sous la membrane des fibres musculaires. Son laboratoire est renommé pour ses travaux sur la greffe de myoblastes normaux allogéniques comme traitement pour la DMD. Son essai clinique de Phase I pour cette thérapie a démontré que cette transplantation rétablit l’expression de cette protéine dans les fibres musculaires du patient. En 2006, le Dr. Tremblay a reçu le prix Henry-Friesen du Collège Royal de Médecine et de Chirurgie du Canada pour ses travaux sur cette thérapie. Son groupe poursuit actuellement un essai clinique de Phase I/II sur cette thérapie. De plus, son groupe utilise actuellement la technologie CRISPR/Cas9 pour corriger le gène de la dystrophine, en créant une délétion supplémentaire pour produire un exon hybride du gène de la dystrophie, qui non seulement rétablit l’expression de la dystrophine, mais produit une dystrophine qui a une structure normale.

Développement d’un traitement pour l‘Ataxie de Friedreich

Le groupe du Dr. Tremblay poursuit aussi des travaux de recherche sur l’Ataxie de Friedreich, depuis 2010. Cette maladie est due à une élongation de la répétition du trinucléotide GAA dans l’intron 1 du gène de la frataxine, ce qui réduit l’expression de cette protéine, menant à la mort des neurones et des cardiomyocytes qui induit des symptômes neurologiques et cardiaques. Son groupe a démontré que l’expression de la frataxine est augmentée en ciblant le promoteur de ce gène avec des protéines TALE-VP64. De plus, il a aussi démontré qu‘il est possible supprimer la répétition du trinucléotide en coupant avec le système CRISPR/Cas9 avant et après cette répétition.

Développement d’un traitement pour la maladie d’Alzheimer

Ce groupe utilise aussi la technologie CRISPR/Cas9 pour développer un traitement pour la maladie d’Alzheimer. Cette maladie est due au métabolisme anormal de la protéine APP (Amyloid Precursor Protein) qui entraîne la formation de peptides beta-amyloïdes qui forment des plaques. La formation de ces peptides peut être fortement réduite par la mutation A673T du gène APP observée dans une faible portion de la population de l’Islande. Le groupe du Dr. Tremblay a démontré que cette mutation pouvait être produite avec le système CRISPR/Cas9.

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Ouellet DL, Cherif K, Rousseau J, Tremblay JP

Deletion of the GAA repeats from the human frataxin gene using the CRISPR-Cas9 system in YG8R-derived cells and mouse models of Friedreich ataxia.

Article de revue

Gene Ther, 24 (5), p. 265-274, 2017, ISSN: 0969-7128.

Résumé | Liens:

Ouellet DL, Duchêne B, Iyombe-Engembe JP, Tremblay JP

Advances & challenges of using CRISPR-Cas9 gene editing for treating Duchenne muscular dystrophy

Article de revue

Cell Gene Ther Insights, 3 (1), p. 53-58, 2017, ISSN: 2397-0545.

| Liens:

Skuk D, Tremblay JP

CD56+ Muscle Derived Cells but Not Retinal NG2+ Perivascular Cells of Nonhuman Primates are Myogenic after Intramuscular Transplantation in Immunodeficient Mice

Article de revue

J Stem Cell Res Ther, 7 (2), 2017.

| Liens:

Iyombe-Engembe JP, Tremblay JP

The advances and challenges of Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

Article de revue

J Genet Med Gene Ther, 1 , p. 19-36, 2017.

| Liens:

Skuk D, Tremblay JP

The Process of Engraftment of Myogenic Cells in Skeletal Muscles of Primates: Understanding Clinical Observations and Setting Directions in Cell Transplantation Research.

Article de revue

Cell Transplant, 26 (11), p. 1763-1779, 2017, ISSN: 0963-6897.

Résumé | Liens:

Iyombe-Engembe JP, Ouellet DL, Barbeau X, Rousseau J, Chapdelaine P, Lague P, Tremblay JP

Efficient Restoration of the Dystrophin Gene Reading Frame and Protein Structure in DMD Myoblasts Using the CinDel Method.

Article de revue

Mol Ther Nucleic Acids, 5 , p. e283, 2016.

Résumé | Liens:

Chapdelaine P, Gerard C, Sanchez N, Cherif K, Rousseau J, Ouellet DL, Jauvin D, Tremblay JP

Development of an AAV9 coding for a 3XFLAG-TALEfrat#8-VP64 able to increase in vivo the human frataxin in YG8R mice.

Article de revue

Gene Ther, 23 (7), p. 606-14, 2016, ISSN: 0969-7128.

Résumé | Liens:

Skuk D, Tremblay JP

Confirmation of donor-derived dystrophin in a duchenne muscular dystrophy patient allotransplanted with normal myoblasts.

Article de revue

Muscle Nerve, 54 (5), p. 979-981, 2016, ISSN: 0148-639X.

| Liens:

Sanchez N, Chapdelaine P, Rousseau J, Raymond F, Corbeil J, Tremblay JP

Characterization of frataxin gene network in Friedreich's ataxia fibroblasts using the RNA-Seq technique.

Article de revue

Mitochondrion, 30 , p. 59-66, 2016, ISSN: 1567-7249.

| Liens:

Tremblay JP, Iyombe-Engembe JP, Duchene B, Ouellet DL

Gene Editing for Duchenne Muscular Dystrophy Using the CRISPR/Cas9 Technology: The Importance of Fine-tuning the Approach.

Article de revue

Mol Ther, 24 (11), p. 1888-1889, 2016, ISSN: 1525-0016.

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Projets actifs

  • Centre de recherche du CHU de Québec - Université Laval, Subvention, Centre hospitalier universitaire de Québec - Université Laval, Centres de recherche affiliés, du 2017-01-01 au 2099-12-31
  • Centre thématique de recherche en neurosciences, Subvention, Institutionnel - BDR, BDR - Centres de recherche reconnus, du 1999-06-01 au 2020-10-18
  • Correction of the dystrophin gene with Zinc Finger Proteins and TAL effector nuclease, Subvention, Instituts de recherche en santé du Canada, Subvention de fonctionnement, du 2012-10-01 au 2020-03-31
  • Deciphering the role of DCIR in HIV-1 pathogenesis, Subvention, Instituts de recherche en santé du Canada, Subvention Projet, du 2018-04-01 au 2023-03-31
  • Development of a treatment of Alzheimer based on the editing of the Amyloid Precuror Protein gene with the CRISPR system., Subvention, Weston Brain institute, Transformational Research, du 2016-01-15 au 2020-01-31
  • Phase I/II clinical trial of myoblast transplantation to Duchenne Muscular Dystrophy patients., Subvention, Instituts de recherche en santé du Canada, Subvention de fonctionnement, du 2013-10-01 au 2020-03-31
  • Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Freidreich patient cells and in the YG8sR mouse model, Subvention, Association française contre les myopathies, du 2018-07-01 au 2020-06-30
  • Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Freidreich patient cells and in the YG8sR mouse model, Subvention, Ataxie Canada, du 2018-07-01 au 2020-06-30
  • Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Friedreich patient cells and in the YG8sR mouse model, Subvention, Instituts de recherche en santé du Canada, Subvention Projet, du 2019-10-01 au 2024-09-30
  • Utilisation de la technologie CRISPR / Cas9 dans le développement d'un traitement permanent contre la maladie d'Alzheimer, Subvention, Ministère des Relations internationales et de la Francophonie, Coopération Québec-Brésil, du 2018-04-01 au 2020-03-30

Projets terminés récemment

  • Development of a molecular therapies for Freidreich Ataxia., Subvention, Ataxie Canada, du 2013-01-01 au 2019-03-31
  • Développement de thérapies géniques pour l'Ataxie de Friedreich, Partenariat, MITACS Inc., Accélération Québec (MITACS et gouvernement provincial), du 2016-12-01 au 2019-01-31
  • Étude sur des souris modèles de l'Ataxie de Friedreich d'une thérapie basée sur l'induction de l'expression du gène de la fraxine avec des TALEs-SunTag, Subvention, Le Grand Défi Pierre Lavoie, du 2018-10-01 au 2019-09-30
  • Human inducible pluripotent stem cells (IPSC) plateform, Subvention, La Fondation Neuro Canada / Brain Canada, Soutien aux plateformes technologiques (SSPT), du 2015-04-01 au 2018-09-30
Information provenant du registre des projets de recherche de l'Université Laval